先进的(基因和细胞治疗中枢神经系统)应用程序——卷II

本研究主题是一个系列的一部分:
先进(基因和细胞治疗中枢神经系统)的应用程序

基因疗法包括一组策略正确修改基因表达或突变基因。通过引入功能性基因扩增基因,基因沉默RNA干扰,基因编辑CRISPR技术已经成为强大和仪器方法在新药物的开发。几个基因治疗策略使用病毒和病毒性向量与中枢神经系统成功开发和测试应用程序。然而,改进的向量开发和完整的安全说明这些策略仍然是必需的。另一方面,细胞疗法依靠使用细胞和组织修复,再生,或更换受影响的细胞和组织导致器官´正常功能的恢复。多种细胞类型,即成人,胎儿和胚胎干细胞和诱导多能干细胞,可用于移植促进细胞替代和神经保护。不过,几个关键方面有关细胞´安全和治疗效果仍有待更好的理解。

这个研究课题的重点是先进的治疗中枢神经系统应用程序,将提供一个广泛的概述在基因和细胞治疗领域的最新发展。它将介绍一些关键方面的研究和临床实施的基因和细胞治疗应用到中枢神经系统。此外,它将讨论基因和细胞治疗医学的新工具和技术的发展。一个特别强调的开发和临床前和临床试验的治疗目标,为基因治疗病毒和病毒性载体,将细胞来源的细胞治疗。关键特性的基因治疗载体的发展,如基因治疗工具交付效率,脱靶效应和免疫原性,和细胞和中枢神经系统定位,将被考虑。细胞疗法产品的关键特性,如大脑不同细胞类型可用于应用程序中,细胞分离和重组策略,细胞特征的身份,效力和纯度,中枢神经系统移植术后疗效,致瘤性、免疫原性,和移植生长过度,也会考虑。

我们欢迎原始研究,回顾,本文着重临床试验,病例报告和观点文章,但不限于,以下主题:

•基因和细胞治疗的最新进展(包括药物)应用到中枢神经系统;

•促进基因扩增基因治疗策略,沉默,和编辑在中枢神经系统和中枢神经系统实验模型,如大脑瀑样;

•开发、临床前和临床测试的基因编辑、增加,和沉默的工具和技术,如CRISPR和RNA干扰技术;

•开发、临床前和临床测试的病毒性和基因治疗的病毒载体;

•细胞疗法的策略促进中枢神经系统的神经保护和细胞替代;

•开发、临床前和临床测试的成人和胎儿干细胞,胚胎干细胞和诱导性多功能干细胞;

•细胞重编程细胞类型的建立策略用于中枢神经系统;

•先进的基因和细胞疗法的临床翻译策略;

•新概念对个人和精密的基因和细胞疗法的医学方法。