rAAV-mediated基因疗法,从研究到临床应用

基因治疗是一个新兴学科,主要目的是预防或治疗疾病的基因的目标。它涉及基础研究发展的遗传工具,他们交付平台,和人类的翻译应用程序。基因传递平台可以病毒或病毒性和提供治疗遗传工具,如DNA和microrna的、或基因编辑工具,如CRISPR。

重组腺相关病毒(rAAV)是一个小的单链DNA病毒被认为是主要viral-based DNA转移平台。rAAV向量显示基因治疗领域的巨大潜力。到目前为止,各种rAAV-based基因疗法已经收到市场被FDA批准或EMDA,如脊髓性肌肉萎缩症或Luxturna Zolgensma RPE65-mediated视网膜营养不良。此外,其他临床试验使用rAAV,如血友病或杜氏肌肉营养不良症,取得了可喜的成果。

rAAV的潜力创造了兴奋在科学界,体现在其成功的临床翻译。rAAV向量的一个优点是其优秀的安全性。然而,最近的临床试验在高剂量担忧严重的副作用,强调持续的需要优化rAAV-based基因疗法。其他方面保证改进免疫原性,细胞转导,转基因的表达,调节裁缝基因疗法。

rAAV-mediated本研究主题集中在最先进的研究基因治疗,其中包括,但不仅限于以下主题:

基本面rAAV生物学
•发现细胞表面的受体rAAV血清型,识别的机制,细胞表面绑定和内化
•细胞间交易和rAAV基因组表达的机制
•理解的影响,如对感染细胞反应,免疫反应衣壳,rAAV基因和转基因病毒DNA整合机制在细胞基因组中

小说rAAV向量的识别
•开发新的rAAV衣壳使用自然等方法发现,理性设计和定向进化。
•rAAV选择的发展战略,结合机器学习,和单细胞测序,确定rAAV变体可以靶组织或细胞类型的兴趣。

rAAV设计
•衣壳修改策略来提高针对特异性和转导效率
•管理策略控制转基因表达和持久性
•战略适应转基因超过rAAV包装能力

概念:rAAV-mediated基因传递
•建立新的临床前模型访问rAAV-mediated基因治疗的功能
•小说rAAV基因传递策略
•评估临床rAAV基因疗法

关键字:rAAV、免疫反应、基因治疗,微rna, AAV生物学、基因编辑、成分、毒性、临床前模型,组织趋向性,向量工程、衣壳设计,AAV选择

重要提示:所有贡献这个研究课题必须的范围内的部分和期刊提交,作为其使命声明中定义。雷竞技rebat前沿有权指导检查手稿更适合部分或同行评审的期刊在任何阶段。