基因编辑在视网膜上

遗传性视网膜营养不良是一个异质群体的疾病引起的各种各样的基因变化与临床相关的不同的症状。已报告290多基因突变与各种形式的有关人类视网膜变性。这些突变可以隐性或显性导致失去功能或积累的突变蛋白。作为免疫特权组织,视网膜基因治疗有巨大潜力用于体内基因编辑救助疾病表型。基因在视网膜因此出现编辑新的治疗策略正确内生的突变位点和救援正常基因的表达。

尽管基因编辑似乎是直接一步解决方案来达到治疗效果几个遗传性疾病影响视网膜,高效的基因编辑工具交付到正确的目标细胞体内和随后的基因修改足够数量的细胞,以防止疾病进展是具有挑战性的。特别是针对特定类型的细胞在有丝分裂后的视网膜基因编辑可能会带来一些挑战。此外,连续表达的基因编辑机械细胞可能导致脱靶效应。细胞趋向性和特定等位基因差异可能也扮演着重要的角色在使用基因编辑策略对某些疾病。

我们欢迎提交的原始研究和评论,关注以下几方面,但不限于:

•视网膜基因编辑和挑战
•战略治疗常染色体显性遗传视网膜营养不良
•基因编辑方法正确的损失函数在长基因突变难以补充传统基因(关注作招待员,ABCA4)
•新外显子修改方法治疗拼接障碍(外显子跳过或包容)
•小说在视网膜基因编辑交付方法