基因组编辑应用CRISPR / Cas9代谢疾病,内分泌系统和癌症的研究

起始、发展和演化的代谢和激素系统,在不同层次和癌症是监管,如表观遗传、基因组、转录和转录后水平。这些水平可以潜在的治疗靶点治疗。定期聚集空间短回文重复/ CRISPR-associated核酸酶(CRISPR / Cas9)基于可编程基因组编辑技术,提供多个通用的和强大的工具已被用于精确的基因修饰和生物医学研究。因此,CRISPR / Cas9基因编辑技术可以应用到许多方面的代谢和内分泌系统疾病和癌症的研究。例如,肝脏器官是服从体细胞基因组编辑,和一些交付方法已经允许高效的编辑在整个肝脏。它有可能开发出CRISPR / Cas-based动物模型模拟范围广泛的代谢在肝脏疾病和癌症,如体内全基因组无偏筛查解剖机制的启动和代谢性疾病和肝癌的发展,为药物开发和识别潜在的目标基因/细胞疗法。我们可以预期的应用基于CRISPR / Cas基因编辑工具将大大扩大研究代谢和内分泌系统疾病和癌症的研究,并提供新的机会发展新的治疗策略和将提供伟大的希望将来在临床治疗。

本研究课题主要侧重于应用CRISPR / Cas9工具(不同类型的CRISPR / Cas家庭或修改版本,即核酸酶、基础编辑,编辑,或基因活化剂/抑制因子)对代谢和内分泌系统疾病和癌症的研究。

我们欢迎贡献形式的原始研究的文章,评论,和本文涵盖但不限于以下主题:
•使用CRISPR / Cas9工具来构建模型(培养细胞模型和动物模型)的代谢和内分泌系统疾病或癌症;即不同的交付方法CRISPR / Cas9代谢紊乱或癌症研究的工具,即mRNA-LNP(脂质纳米颗粒)交付CRISPR / Cas9肝肝靶向网站;
•开发和评估不同的CRISPR / Cas9工具对代谢和内分泌系统疾病或癌症相关的目标网站,即评估的潜在安全问题/关注CRISPR / Cas9工具体内代谢紊乱或申请癌症,例如不相干的问题,不曾想。