基因组编辑治疗囊性纤维化和其他肺部疾病:卷2

给定的成功体积我本研究的主题,主题领域的迅速发展,我们很高兴宣布启动卷II:基因组编辑治疗囊性纤维化和其他肺部疾病。

最近的进步CRISPR / Cas9和其他基因修改系统导致许多单基因疾病疗法的发展——特别是那些影响造血系统。囊性纤维化(CF)是最常见的遗传性疾病,影响许多器官系统,但造成重大损害肺部。基因治疗的进展和基因组编辑方法治疗CF尤其具有挑战性由于目标的困难和编辑气管干细胞,提供基因组编辑系统进入航空公司和移植气管干细胞。最近的研究报道的校正CF导致气管干细胞突变胚胎干细胞,诱导多能干细胞,肠道干细胞使用CRISPR / Cas9和其他相关工具,如基础编辑和编辑。除了修正CF-causing突变体外,也一直在尝试将基因组编辑试剂和正确的突变导致CF和其他呼吸道疾病在活的有机体内和在子宫内。

多个问题仍有待回答在我们努力开发一个有效的基因修正策略治疗CF和其他遗传疾病影响航空公司。在本研究课题中,我们将研究推进使用基因组编辑来治疗CF和其他疾病影响航空公司。这些文章将集中在气管干细胞的基因修改,交付基因组编辑试剂到航空公司和方法正确CF-causing突变。我们还将提供评论/角度对基因治疗的发展和基因组编辑对CF和其他呼吸道疾病。

我们鼓励提交原始研究的形式,方法,评论,迷你审查,意见,假设和理论。合适的主题包括,但不限于:

·基因组编辑(同源重组(人力资源)或异源end-joining (NHEJ)基础)纠正或模型CF导致任何细胞突变

基于·基因组编辑(人力资源或NHEJ)策略治疗呼吸道疾病

·基地和主要的编辑工具针对CF在任何器官或其他呼吸道疾病

·增强/优化当前的方法精确基因编辑在气道细胞

·同源性的理解直接修复(HDR)机制的背景下,在气道细胞基因修正和补充

·在活的有机体内交付基因组编辑试剂(如Cas9 RNP,信使rna,其他核酸酶)的航空公司