基因治疗和基因编辑对肝脏代谢紊乱

基因治疗和基因编辑非常有希望的分子医学方法旨在提供长期修正人类致病突变。基因治疗,基因替代,依赖外源性DNA作为药物的使用产品。因此,基因疗法介绍正确的副本在靶细胞内源基因突变的影响。在这种方法中,组织启动子控制治疗基因的转录。然而,这种方法的应用在不断增长的肝脏仍受限于担忧长期治疗的安全性和有效性。此外,治疗基因是气馁的re-administration中和抗体的生成后生成第一个政府。

基因组编辑技术的最新进展,如CRISPR / Cas9平台,使特定的和永久性的修改在细胞或生物体的基因组。这个策略允许插入、删除或更换的DNA基因组中特定的网站。因此,修改DNA稳定传递给子细胞在重复。这种致病突变的位点专一的校正提供了新的治疗途径治疗和治愈人类疾病。虽然动物模型中显示效果的方法,但其广泛的翻译来诊所需要进一步改进和调查来限制其不受欢迎的日常活动,减少病毒剂量使用和控制治疗酶的表达。

先天性肝脏代谢是一个异构的人类遗传疾病的特点是有缺陷的蛋白质参与氨基酸的合成或分解代谢,脂类和碳水化合物。同样地,它们引发的代谢条件导致人类投诉的数度。总体而言,全球普遍存在的先天性肝脏代谢占相当比例的儿童疾病,约占10%的小儿肝移植。
自疾病是由单个基因的修改,先天性肝脏代谢是一个有吸引力的一类疾病,可以编辑和潜在的治疗基因治疗技术。

本研究课题关注文章——包括评论、意见,原始研究等,探索基因编辑和疗法的治疗潜力技术治疗和治疗先天性肝脏代谢。我们欢迎手稿相关,但不限于,如下:

•使用新的体外和体内动物模型肝脏代谢疾病治疗与基因治疗或基因组编辑方法
•基因治疗的安全性和有效性或基因组编辑(集成研究,日常活动,高保真内切酶)
•战略来提高基因治疗或基因组编辑方法(创新向量,信使rna /蛋白质的核酸酶或治疗基因,脂质纳米粒子)
•战略使re-administration治疗基因(免疫调节)
•基因治疗和基因免疫方面的编辑方法
•调查转基因的持久性,治疗的肝成熟之间的相关性和有效性