基因治疗心血管疾病

近五年前科学家推测,转基因通过外源DNA可能继承了人类疾病的有效治疗方法。自第一个想法,有相当大的挫折在基因治疗和成就,和我们现在有超过15批准为无性生殖的基因疗法和血液疾病。

最初设想用于治疗遗传性疾病存在巨大的研究进行基因治疗的科学应用于广泛的遗传和后天疾病,如心血管疾病。虽然有了很大的进步,心血管疾病基因治疗仍然相对较新,许多人会说,这一领域仍然处于早期。

这个问题的药物发现致力于前沿雷竞技rebat视角研究范式的改变临床心血管疾病基因治疗的发展。我们将讨论一些基本的科学,使简历基因治疗的发展,回顾关键基因治疗临床试验评估心血管疾病,并提出如何成功地推进未来基因治疗心血管疾病。

到目前为止,没有明显的胜利心血管(CV)疾病的基因治疗。部分挑战是大多数心血管疾病是多基因和普遍。因此,很难证明基因疗法是有效的在这样一个复杂的模型。可能是更有效地推进基因治疗心血管疾病,我们需要接受一种罕见的疾病基因治疗发展范式;即确定心血管疾病中有一个离散的基因突变,替换,补充,或抑制基因,并评估结果。如果有积极的结果在罕见的疾病模型中,然后扩展到相邻的慢性疾病。这些类型的模型的例子可以发现在许多类型的心血管疾病,如高脂血症、心脏衰竭和冠状动脉疾病。

另外,简历基因治疗临床试验需要许多独特的元素从监管问题,正确的网站,物流管理,长期随访和现实世界的独特应用解决方案。

在本研究课题评论和原始研究的文章第二主题,是受欢迎的:
- - - - - -简历基因治疗:临床发展模式。考虑分子靶点并回答以下问题:在哪里基因替换/修改/抑制/或需要增加?科学的原理是什么?
- - - - - -基因治疗考虑以下问题:我们有一个健壮的转基因/病毒载体吗?我们可以确保基因表达减少副作用吗?
- - - - - -简历基因治疗交付:考虑到安全、准确性和可靠性
- - - - - -临床模型:考虑到之前的临床试验和模型用于未来(罕见的疾病模型):我们有正确的临床模型和目标人群来演示效果?回顾独特的元素必须成功执行简历临床试验。

m·沙是受雇于IQVIA主题编辑器。f·陈声明没有利益冲突,研究课题。

关键字:基因治疗,基因编辑、CRISPR-Cas9向量,心肌病,精密医学、遗传疾病

重要提示:所有贡献这个研究课题必须的范围内的部分和期刊提交,作为其使命声明中定义。雷竞技rebat前沿有权指导检查手稿更适合部分或同行评审的期刊在任何阶段。