病毒基于矢量的基因治疗在神经系统疾病:未来就是现在

在过去的20年中,病毒载体,如腺相关病毒(装甲防护)和慢病毒,已成为一种范式转移工具的研究和临床应用相关的中枢神经系统(CNS)。最近,新血清型的爆炸和推动者允许前所未有的新功能,包括有针对性的组织和细胞类型特异性转基因表达。对于基础研究,这导致了革命性的新神经解剖学的跟踪方法,电路操作如光遗传学和DREADDs,钙成像技术和其他新方法。在诊所,病毒载体的功能,如装甲防护,让非凡的新基因治疗潜力,由于他们的定位能力和相对安全,导致文艺复兴在中枢神经系统疾病的治疗。

病毒基于矢量的基因疗法(包括腺相关病毒(装甲防护),慢病毒,和其他人)已经成为一个重要的新工具来治疗多种中枢神经系统疾病,患有一个至关重要的未满足的需求,由于缺乏有效的干预措施从更传统的方法,如小分子药物。最早的病毒载体治疗中枢神经系统疾病的应用主要集中在单基因疾病的目标很明确:更换受影响的基因。这些方法已被证明有效的就是明证最近批准AAV-based基因治疗产品,这与单个应用程序本质上治疗疾病。作为病毒的基于矢量的基因治疗已经成熟,考虑的疾病在目前的临床试验和临床前开发现有障碍,所需的战略是必然更加复杂。

在这神经学前沿研雷竞技rebat究课题,我们的目标是关注最近形成的病毒和即将到来的工具,基于矢量的中枢神经系统基因疗法,包括新颖的衣壳,新的推动者,允许细胞亚型,精确的靶向和创新的转基因方法治疗神经系统疾病包括癫痫、神经退行性疾病。我们也希望培养创造性使用技术的运用的讨论和与病毒基于矢量的基因疗法,帮助治疗和诊断疾病。最后,我们着手讨论道德问题产生在这个技术,因为它无疑会改变临床景观。
我们欢迎原始研究和方法的文章关注新的衣壳和启动子的进步发现病毒载体应用在中枢神经系统,包括新方法被确定新的衣壳(定向进化、高通量衣壳库等)和新启动子/增强子目标选择性。我们欢迎手稿上的进步病毒基于矢量的基因疗法治疗中枢神经系统疾病,包括:
•癫痫病,基因和非基因表型;
•发展和与年龄相关的神经退行性疾病;
•其他中枢神经系统遗传障碍。

文章回顾和本文有关的也欢迎使用病毒载体治疗中枢神经系统疾病。我们也欢迎的角度和观点文章讨论:
•影响病毒基于矢量的治疗在改变思想;
•关于基于矢量的基因疗法临床安全和伦理问题,尤其是作为预防性治疗。

最后,我们欢迎假说和理论文章大纲新病毒基于矢量的基因治疗策略的应用,包括耦合的潜在的基因治疗与其他技术促进中枢神经系统疾病的治疗和诊断。

我们愿意承认丹尼尔博士纵割机国家神经疾病和中风研究所,作为协调员,并促成了这项提案的准备这一研究课题。

主题编辑杰瑞德史密斯布伦特和安德鲁·默瑟是受雇于REGENXBIO。所有其他主题编辑声明没有利益冲突,研究课题。