RNA针对中枢神经系统治疗

虽然证实点突变在人类DNA是遗传疾病的主要原因,对RNA的影响似乎倾向于RNA拼接有害的变化。这似乎是特别重要的中枢神经系统(CNS)疾病,最近的基因组研究确定全球变化在疾病相关变异患者的脑组织中,记录这强烈与顺式和trans-acting拼接的变化因素。在本研究课题中,我们旨在突出最近的趋势在治疗成功针对缺陷在人类RNA拼接在神经系统疾病。使用范例显示脊髓性肌萎缩(SMA),在剪接缺陷已经纠正使用反义寡核苷酸治疗和基因靶向治疗,目的是讨论最近的RNA拼接的研究进展,可以利用加速靶向治疗在几个主要的中枢神经系统疾病,包括阿尔茨海默氏症和帕金森氏症,肌萎缩性侧索硬化症以及其他精神疾病。这里重点将是新的机会目标缺陷分子RNA剪接机制的最新治疗方法包括基因药物以及小分子RNA结构和目标序列的方法。这些方法导致了创新我们如何对待具体的点突变,并可能揭示小说结构个性化的治疗疾病的方法。RNA治疗代表一个颠覆性技术医药治疗,可以针对之前无药可治”“疾病的途径,和指数增加在临床试验中使用RNA突出这一新兴医疗模式的重要性。

这个领域的研究课题包括文章RNA拼接在神经系统疾病,特别是文章强调顺式和trans-acting因素变化中发挥直接作用的监管拼接,及其在中枢神经系统疾病的影响。特别感兴趣的文章在阿尔茨海默氏症和帕金森氏症、肌萎缩性侧索硬化症以及其他神经精神疾病包括精神分裂症、孤独症、抑郁症和双极紊乱、癫痫、神经肌肉疾病。这些可能包括genomics-based研究单个基因和pathway-based这些领域的研究,以及文章强调交付机制RNA治疗的新方法。类型的RNA治疗可能包括小分子RNA(寡核苷酸,microrna siRNAs寡核苷酸适配子)以及mrna。文章类型主要包括原始研究的文章(以及简短的研究报告),迷你评论文章、方法的文章,假说和理论文章,观点的文章,文章和观点。

主题编辑彼得Vanderklish博士正在为该公司首席科学官Spinogenix,文斯博士Mauro的工作是为公司高级副总裁和首席科学家Promosome。