广泛的突变影响Ataxin-3成人大脑的蛋白质组,年轻的神经元,轴突显示中央分子过程和生物标志物SCA3 / MJD使用敲入小鼠模型

在分子神经科学档案

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比较的有效性Intracerebroventricular、鞘内和鼻内路线AAV9向量的政府在小鼠黏多糖病神经系统疾病的基因治疗I型

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